In Deutschland wurde erstmals ein Hämophilie-B-Patient außerhalb einer Studie mit der von CSL Behring entwickelten, in Europa zugelassenen Gentherapie behandelt. Die seltene Blutgerinnungsstörung betrifft über 1.000 Menschen in Deutschland, etwa 65 Prozent davon schwer oder mittelschwer. Ursache ist ein genetischer Mangel an funktionsfähigem Gerinnungsfaktor IX, was zu spontanen Blutungen, Gelenkschmerzen und langwierigen Infusionstherapien führt.

Die Gentherapie setzt an der Ursache an: Eine einmalige Infusion schleust eine intakte genetische Bauanleitung in die Leberzellen ein, die daraufhin den Gerinnungsfaktor produzieren. Ziel ist es, Symptome zu lindern und regelmäßige Infusionen über Jahre zu ersetzen. Nach der EU-Zulassung 2023 ist die Therapie nun Teil der Krankenversorgung in Deutschland, unterstützt durch eine Einigung über die Erstattung mit den Krankenkassen.

Studien zeigen, dass die Therapie die Faktor-IX-Aktivität erhöht, Blutungen reduziert und die Lebensqualität verbessert. Viele Patienten konnten ihre Infusionen einstellen, und Modellrechnungen deuten auf einen langfristigen Nutzen von bis zu zwei Jahrzehnten hin. Die Behandlung markiert einen Meilenstein, betont Christian Wieszner, Geschäftsführer von CSL Behring Deutschland, und setzt neue Standards für erfolgsbasierte Erstattungsmodelle.

Christian Schepperle von der Interessengemeinschaft Hämophiler e.V. hebt hervor, dass die Therapie nicht nur medizinisch, sondern auch sozialwirtschaftlich bedeutsam ist, da sie langfristige Gesundheitskosten senkt und die Lebensqualität der Betroffenen steigert. Mit diesem Schritt beginnt ein neues Kapitel in der Hämophilie-B-Versorgung, das den Alltag der Patienten nachhaltig erleichtern könnte.

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