Durchbruch in der Behandlung seltener Erkrankungen: Am Hämophilie-Zentrum der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) wurde ein 39-jähriger Patient mit erworbener Hämophilie A erstmals erfolgreich mit einer CAR-T-Zelltherapie behandelt. Der Mann litt monatelang an schweren Blutungen, verursacht durch eine Autoimmunstörung, bei der sein Immunsystem Antikörper gegen den lebenswichtigen Gerinnungsfaktor VIII bildete. Nach dem Versagen aller Standardtherapien war der individuelle Heilversuch seine letzte Hoffnung.

Unter der Leitung von Professor Dr. Andreas Tiede und Professor Dr. Florian Heidel setzten die Ärzte genetisch veränderte T-Zellen ein, die sogenannten CAR-T-Zellen. Diese wurden so programmiert, dass sie die fehlgeleiteten Immunzellen ausschalteten, die den Gerinnungsfaktor angriffen. Die T-Zellen wurden direkt vor Ort im Cellular Therapy Center der MHH hergestellt, was eine schnelle Anwendung ermöglichte. Bereits zwei Monate nach der Therapie normalisierte sich der Gerinnungsfaktor, und die gefährlichen Blutungen stoppten vollständig.

Hämophilie A ist entweder angeboren oder wird durch eine Autoimmunreaktion erworben, wie im Fall des Patienten. In Deutschland sind etwa 6.000 Menschen genetisch betroffen, jährlich erkranken rund 500 an der erworbenen Form. Die Erkrankung führt zu spontanen Blutungen in Haut, Muskeln oder inneren Organen, bei schweren Fällen besteht ein hohes Risiko für Hirnblutungen. Standardtherapien wie Immunsuppressiva oder der Wirkstoff Emicizumab, der die Blutgerinnung aktiviert, blieben beim Patienten wirkungslos.

Die CAR-T-Zelltherapie, ursprünglich in der Krebsbehandlung etabliert, eröffnet neue Perspektiven für die Behandlung schwerer Autoimmunerkrankungen. Dennoch betonen die Experten, dass es sich um einen Einzelfall handelt. Weitere Studien sind nötig, um die Methode als Standardtherapie zu etablieren. Die Ergebnisse wurden in der Fachzeitschrift „Leukemia“ veröffentlicht.

Original Paper:

Anti-CD19 CAR-T cell therapy for acquired hemophilia A | Leukemia

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Redaktion: X-Press Journalistenbüro GbR

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