Novartis erhält beschleunigte FDA-Zulassung für Iptacopan

Dies ist im Allgemeinen definiert als ein Urin-Protein-Kreatinin-Verhältnis (UPCR) ≥1,5 g/g¹. Fabhalta wirke gezielt auf den alternativen Komplementweg des Immunsystems, heißt es dazu in einer Mitteilung von Novartis. Es werde angenommen, “dass das Komplementsystem, wenn es in den Nieren übermäßig aktiviert wird, zur Pathogenese von IgAN^1-4 beiträgt”.

Diese Indikation wird Novartis zufolge im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage der vordefinierten Zwischenanalyse der Phase-III-Studie APPLAUSE-IgAN erteilt, in der die Verringerung der Proteinurie nach 9 Monaten im Vergleich zu Placebo gemessen wurde.

Es sei nicht erwiesen, ob Fabhalta den Rückgang der Nierenfunktion bei Patienten mit IgAN verlangsame. Die weitere Zulassung von Fabhalta könne von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens der laufenden Phase-III-Studie APPLAUSE-IgAN abhängen, in der untersucht wird, ob Fabhalta das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt, gemessen an der geschätzten Abnahme der glomerulären Filtrationsrate (eGFR) über 24 Monate¹.

Die eGFR-Daten werden bei Abschluss der Studie im Jahr 2025 erwartet und sollen die traditionelle FDA-Zulassung unterstützen.

IgAN ist eine fortschreitende, seltene Krankheit, bei der das Immunsystem die Nieren angreift, was häufig zu glomerulärer Entzündung und Proteinurie¹² führt. Jedes Jahr wird bei etwa 25 von einer Million Menschen weltweit eine IgAN neu diagnostiziert¹³. Der Krankheitsverlauf jedes Einzelnen ist einzigartig, da die IgAN unterschiedlich fortschreitet und auch die Behandlung unterschiedlich anspricht^12,14.

Trotz der derzeitigen Standardbehandlung kommt es bei bis zu 50 % der IgAN-Patienten mit persistierender Proteinurie innerhalb von 10 bis 20 Jahren nach der Diagnose zum Nierenversagen. Diese Patienten benötigen häufig eine Erhaltungsdialyse und/oder eine Nierentransplantation^5-11. Wirksame, zielgerichtete Therapien mit unterschiedlichen Wirkmechanismen können den Ärzten helfen, die für die Patienten am besten geeignete Behandlung auszuwählen^12,14. 

Referenzen:

1. FABHALTA prescribing information. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; August 2024.
2. Lafayette RA, Kelepouris E. lmmunoglobulin A nephropathy: advances in understanding of pathogenesis and treatment. Am J Nephrol. 2018;47(suppl 1):43-52.
3. Rizk DV, Maillard N, Julian BA, et al. The emerging role of complement proteins as a target for therapy of IgA nephropathy. Front Immunol. 2019;10:504.
4. Perkovic V, Kollins D, Renfurm R, et al. Efficacy and Safety of Iptacopan in Patients with IgA Nephropathy: Interim Results from the Phase 3 APPLAUSE-IgAN Study. Presented at the World Congress of Nephrology (WCN); April 15, 2024; Buenos Aires, Argentina.
5. Xie J et al. PLoS One. 2012;7;e38904.
6. Rodrigues J, et al. Clin J Am Soc Nephrol. 2017;12(4):677-686.
7. Pitcher D et al. Clin J Am Soc Nephrol. 2023;18(6):727-738.
8. Hastings MC et al. Kidney Int Rep. 2018;3(1):99-104.
9. Sim JJ et al. Poster TH-PO615 presented at: ASN Kidney Week 2023; November 2-5, 2023; Philadelphia, PA.
10. Bobart SA et al. Nephrol Dial Transplant. 2021;36(5):840-847.
11. Saha MK et al. Poster TH-PO1016 presented at: ASN Kidney Week 2019; November 5-10, 2019; Washington, DC.
12. Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int. 2021;100(4):S1-S276.
13. Zhang H, Rizk DV, Perkovic V, et al. Results of a Randomized Double-Blind Placebo-Controlled Phase 2 Study Propose Iptacopan as an Alternative Complement Pathway Inhibitor for IgA Nephropathy. Kidney Int. 2024;105(1):189-199.
14. Boyd JK, Cheung CK, Molyneux K, Feehally J, Barratt J. An Update on the Pathogenesis and Treatment of IgA Nephropathy. Kidney Int. 2012;81(9):833-843.
15. ClinicalTrials.gov. NCT04578834. A Multi-Center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group, Phase III Study to Evaluate the Efficacy and Safety of LNP023 in Primary IgA Nephropathy Patients. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04578834. Accessed June 2024.
     

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