Die US-amerikanische RNA-Forscherin Prof. Dr. Anastasia Khvorova von der UMass Chan Medical School erhält am 15. Mai 2025 den diesjährigen Else Kröner Fresenius Preis für Medizinische Forschung. Die Verleihung ist eingebettet in die Festveranstaltung zusammen mit der Fresenius SE & Co. KGaA zum 100. Geburtstag von Else Kröner im Städel Museum in Frankfurt am Main.

Die Else Kröner-Fresenius-Stiftung (EKFS) zeichnet damit Khvorovas bahnbrechende Arbeiten im Bereich RNA-basierter Therapien aus. Ihre Forschung trägt maßgeblich zur Entwicklung neuer Behandlungsansätze für genetische und neurodegenerative Erkrankungen wie Chorea Huntington bei. Mit 2,5 Millionen Euro ist der Else Kröner Fresenius Preis für Medizinische Forschung einer der höchstdotierten Forschungspreise der Welt.

Khvorova ist Professorin für RNA-Therapien an der US-amerikanischen UMass Chan Medical School. Dort leitet sie ein multidisziplinäres Forschungsteam, das Chemiker, Biologen, Pharmakologen und Bioinformatiker zusammenbringt. In ihrem Labor entwickelt und modifiziert sie RNA-Moleküle, um deren Wirkfähigkeit im menschlichen Körper zu verbessern. RNA-Therapien verwenden verschiedenste RNA-Moleküle, um Krankheiten auf molekularer Ebene zu bekämpfen. Diese innovativen Ansätze ermöglichen es, die Herstellung schädlicher Proteine zu unterbinden und die Produktion fehlender Proteine zu fördern.

Khvorovas Arbeit konzentriert sich auf chemische Veränderungen, welche die Verfügbarkeit, Stabilität, Wirksamkeit und Spezifität dieser Medikamente verbessern. In der Praxis sind RNA-Moleküle in anderen Organen als der Leber oftmals nicht verfügbar. Khvorovas bisherige Forschung ermöglicht unter anderem, RNA-Therapeutika in andere Organe wie Gehirn, Muskel, Herz, Lunge und Plazenta zu bringen, damit sie dort ihre Wirkung entfalten können.

Mit dem Preisgeld plant Khvorova die Entwicklung neuartiger RNA-Moleküle, die die Produktion von toxischen Proteinen im Gehirn verhindern können. Solche abnormalen Proteine werden mit Alterungsprozessen in Verbindung gebracht und sind die Ursache für viele neurodegenerative Erkrankungen wie die Huntington-Krankheit. Chorea Huntington ist eine seltene und tödlich verlaufende Erkrankung, die durch zunehmende Bewegungsstörungen mit Beeinträchtigung der Atmung, Bettlägerigkeit und Infektanfälligkeit charakterisiert ist. Die Symptome treten in der Regel zwischen dem 30. und 50. Lebensjahr auf. Die Krankheit wird durch eine genetische Mutation ausgelöst, die autosomal dominant vererbt wird.

Lesen Sie auch:

Forschende synthetisieren Polymer-Bibliothek für RNA-basierte Therapieansätze – MedLabPortal

Redaktion: X-Press Journalistenbüro GbR

Gender-Hinweis. Die in diesem Text verwendeten Personenbezeichnungen beziehen sich immer gleichermaßen auf weibliche, männliche und diverse Personen. Auf eine Doppel/Dreifachnennung und gegenderte Bezeichnungen wird zugunsten einer besseren Lesbarkeit verzichtet.