Zum Tag der Seltenen Erkrankungen am 28. Februar 2026 hat die Deutsche Gesellschaft für Rheumatologie (DGRh) vor gravierenden Versorgungslücken bei seltenen entzündlich-rheumatischen Erkrankungen gewarnt. Wiederholte Ablehnungen medizinisch indizierter Off-Label-Therapien durch Krankenkassen sowie das Risiko von Regressforderungen führten bereits zu schweren Krankheitsverläufen bis hin zu irreversiblen Organschäden.

Off-Label-Use bezeichnet die Anwendung zugelassener Arzneimittel außerhalb der genehmigten Indikation oder Dosierung. In der Rheumatologie ist er häufig unvermeidbar, da für viele seltene Erkrankungen große randomisierte Studien fehlen und Zulassungserweiterungen aus wirtschaftlichen Gründen oft nicht verfolgt werden. Schätzungen zufolge erhält etwa jeder zweite rheumatologische Patient in Deutschland eine Off-Label-Therapie.

Selbst in hochspezialisierten rheumatologischen Universitäts- und Fachkliniken werden Anträge auf Kostenübernahme wiederholt abgelehnt. Der bürokratische Aufwand bindet erhebliche Ressourcen: In manchen Einrichtungen ist eine vollständige Arztstelle mit Stellungnahmen, Widersprüchen und Korrespondenz mit Krankenkassen sowie dem Medizinischen Dienst beschäftigt.

Ärzte geraten somit in einen Konflikt zwischen medizinischer Notwendigkeit und persönlichem Haftungsrisiko. Wird eine Verordnung nachträglich als nicht erstattungsfähig eingestuft, drohen Rückforderungen. Leitlinienempfehlungen allein werden von Kassen und Medizinischem Dienst häufig nicht als ausreichend anerkannt. Nur für einen kleinen Teil der Anwendungen liegt eine positive Bewertung der BfArM-Expertengruppe Off-Label vor.

Die DGRh fordert daher eine bundesweit einheitliche, rechtssichere und praktikable gesetzliche Regelung des Off-Label-Use. Diese müsse medizinische Expertise anerkennen, verordnende Ärzte vor Regress schützen und Patienten einen verlässlichen Zugang zu notwendigen Therapien ermöglichen. Angesichts des zunehmenden Mangels an Rheumatologen könne es sich das Gesundheitssystem nicht leisten, hochqualifizierte Fachkräfte mit Bürokratie zu binden, statt sie in der Patientenversorgung einzusetzen.

In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Schätzungen gehen von 6.000 bis 8.000 verschiedenen seltenen Erkrankungen aus. Zu den wichtigsten seltenen rheumatischen Krankheitsbildern zählen systemische Sklerose, entzündliche Myopathien und seltene Kollagenosen.

Die DGRh betont, dass schwerkranke Menschen mit seltenen Erkrankungen nicht an bürokratischen Hürden scheitern dürfen. Eine klare gesetzliche Regelung sei dringend erforderlich, um irreversible Schäden zu verhindern und die Versorgungssicherheit zu gewährleisten.

Redaktion: X-Press Journalistenbüro GbR

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