Ein internationales Forscherteam unter der Leitung der Universität Zürich (UZH) hat eine bahnbrechende Methode zur präzisen DNA-Veränderung entwickelt. „Pythia“ kombiniert modernste Gentechnik mit Künstlicher Intelligenz (KI) und ermöglicht hochpräzise Genom-Editierung. Sie schafft die Grundlage für genauere Modelle menschlicher Krankheiten und zukünftige Gentherapien, wie die Fachzeitschrift „Nature“ berichtet.

Die CRISPR/Cas-Technologie, oft als „Genschere“ bezeichnet, ermöglicht gezielte Veränderungen der Erbinformation durch Punktmutationen oder die Integration ganzer Gene. Allerdings können doppelsträngige DNA-Brüche, die durch CRISPR ausgelöst werden, bei der Reparatur durch die Zelle unbeabsichtigte Fehler im Genom verursachen. Dies birgt Risiken, wie die Schädigung benachbarter Gene, was die Sicherheit und Wirksamkeit von Gentherapien einschränken kann.

Die neue Methode Pythia überwindet diese Probleme durch den Einsatz von KI, die DNA-Reparaturprozesse vorhersagt. Die Forscher entwickelten dazu winzige DNA-Reparaturvorlagen, die wie ein molekularer Klebstoff wirken und die Zelle anleiten, präzise genetische Veränderungen vorzunehmen. Diese Vorlagen wurden mithilfe von maschinellem Lernen entworfen, das Millionen möglicher Gen-Editierungsergebnisse simuliert. Dabei analysierte die KI konsistente Muster im DNA-Reparaturprozess, um den effizientesten Weg für gezielte genetische Änderungen zu bestimmen. Die Methode wurde erfolgreich in menschlichen Zellkulturen, im tropischen Frosch Xenopus und in Hirnzellen lebender Mäuse getestet, wo sie hochpräzise Genveränderungen ermöglichte.

Ein Vorteil von Pythia ist die Fähigkeit, nicht nur einzelne Basen des genetischen Codes zu verändern, sondern auch größere Gene einzufügen – oder Proteine fluoreszierend zu markieren, um deren Funktion in gesundem oder krankem Gewebe zu beobachten. Besonders bemerkenswert ist, dass die Methode auch in nicht-teilenden Zellen, wie im Gehirn, funktioniert, was sie für neurologische Anwendungen prädestiniert.

Original Paper:

Thomas Naert et al. Precise, predictable genome integrations by deep learning–assisted design of microhomology-based templates. Nature Biotechnology. 12 August 2025. DOI: 10.1038/s41587-025-02771-0

Redaktion: X-Press Journalistenbüro GbR

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