Das genetische Risiko einer akuten myeloischen Leukämie (AML), nicht der Remissionsstatus, ist entscheidend für die Gesamtüberlebensrate von Patienten mit Hochrisiko-AML nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSZT). Zudem bringt eine Remissionsinduktion durch Standard-Salvage-Chemotherapie vor der Transplantation keinen Vorteil. Dies zeigen die Ergebnisse eines Langzeit-Follow-ups der ASAP-Studie, die an deutschen Universitäten und Kliniken durchgeführt wurde. Die DKMS hat die Studie initiiert, finanziert und fördert Forschung zu Therapien bei hämatologischen Erkrankungen.

Die ASAP-Studie vergleicht den Standardansatz mit Remissionsinduktion vor der Transplantation (SOC-Arm) mit einem alternativen Verfahren: einer sofortigen Transplantation nach intensiver Konditionierung, ergänzt durch weniger belastende Maßnahmen zur Krankheitskontrolle wie reduzierte Chemotherapie oder enge Überwachung.

Die Langzeitanalyse mit einem medianen Nachbeobachtungszeitraum von 61 Monaten bestätigt, dass die sofortige Transplantation vergleichbare Ergebnisse wie die Remissionsinduktion erzielt, aber mit kürzeren Krankenhausaufenthalten und geringerer Belastung einhergeht. Die 5-Jahres-Überlebensrate betrug im SOC-Arm 47,5 Prozent und im alternativen Arm 46,1 Prozent. Da die Nichtunterlegenheit nicht formal bewiesen ist, ersetzt die sofortige Transplantation den Standard nicht, kann aber öfter in Erwägung gezogen werden. Patienten im SOC-Arm verbrachten einen Monat länger im Krankenhaus und erlitten mehr unerwünschte Ereignisse.

Alter und AML-Genetik nach ELN-2022-Kriterien sind die wichtigsten Risikofaktoren für das Überleben. Die 5-Jahres-Überlebenswahrscheinlichkeiten unabhängig vom Behandlungsarm lagen bei 66 Prozent für günstiges Risiko, 53 Prozent für mittleres Risiko und 34 Prozent für ungünstiges Risiko. Unter Berücksichtigung von Risiko und Behandlung betrug die 3-Jahres-Überlebensrate bei günstiger oder intermediärer AML unter Watchful-Waiting im alternativen Arm 77 Prozent, verglichen mit 66 Prozent bei Patienten in vollständiger Remission im SOC-Arm.

Die Ergebnisse unterstreichen, dass das Überleben weniger von Remissionsinduktion oder Überbrückungsstrategien abhängt, sondern von der Biologie der Erkrankung. Eine Reduktion der Leukämiebelastung vor der Transplantation verbessert das Überleben nicht, wenn intensive zytotoxische Therapien folgen. Dies stellt gängige Annahmen in Frage und fördert Präzisionsmedizin bei Transplantationen. Neue tolerierbare Überbrückungs- und Erhaltungstherapien sind besonders bei ungünstigem Risiko erforderlich.

Die multizentrische ASAP-Studie zielte darauf ab, Patienten schnellstmöglich einer Transplantation zuzuführen, ohne zwingende vollständige Remission. Sie wurde von 18 deutschen Zentren durchgeführt, darunter das Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden und das Universitätsklinikum Münster, und von der Study Alliance Leukemia, der Deutschen Transplantations-Studiengruppe sowie der Gert und Susanna Mayer Stiftung unterstützt.

Die DKMS engagiert sich für bessere Heilungschancen bei Blutkrebs. Sie hat über 13 Millionen potenzielle Spender registriert und mehr als 125.000 Spenden vermittelt. Die Organisation ist in mehreren Ländern aktiv, finanziert Forschung, führt Studien durch und vergibt Preise wie den DKMS Mechtild Harf Science Award sowie den DKMS John Hansen Research Grant für junge Wissenschaftler. Bewerbungen für den Grant sind bis 20. November 2025 möglich.

Original Paper:

Stelljes, M. et. al.: Disease risk but not remission status determines transplant outcomes in AML: long-term outcomes of the ASAP trial. Blood 2025 Jul 30:blood.2025028730. doi: 10.1182/blood.2025028730 Online ahead of print.

Redaktion: X-Press Journalistenbüro GbR

Gender-Hinweis. Die in diesem Text verwendeten Personenbezeichnungen beziehen sich immer gleichermaßen auf weibliche, männliche und diverse Personen. Auf eine Doppel/Dreifachnennung und gegenderte Bezeichnungen wird zugunsten einer besseren Lesbarkeit verzichtet.