Die Dietmar Hopp Stiftung unterstützt mit einer Förderung von 1,2 Millionen Euro den Aufbau einer experimentellen Produktionseinheit für gentherapeutische Viren an der Medizinischen Fakultät Heidelberg der Universität Heidelberg. Die neue Einheit, angesiedelt in der Abteilung für Kardiologie, Angiologie und Pneumologie des Universitätsklinikums Heidelberg (UKHD), stärkt die Vorreiterrolle des Medizincampus Heidelberg in der Entwicklung innovativer Gentherapien gegen chronische Herzschwäche und bringt diese einen entscheidenden Schritt näher an die klinische Anwendung.

Gentherapien bieten das Potenzial, bisher unheilbare Erkrankungen zu behandeln, indem sie genetische Defekte korrigieren. Dabei werden intakte Gene mithilfe von Adeno-assoziierten Viren (AAV) – sogenannten „Gen-Taxis“ – in die betroffenen Zellen eingeschleust, um deren gestörte Funktionen wiederherzustellen. Die Arbeitsgruppe um Prof. Patrick Most und Dr. Julia Ritterhoff forscht seit über 15 Jahren an solchen Therapien für chronische Herzschwäche. Nach erfolgreichen Tests an Mäusen steht nun die Erprobung am Großtiermodell Schwein an, wofür größere Mengen an therapeutischen Viren benötigt werden.

Die neue Produktionseinheit ermöglicht die Herstellung, Aufreinigung und Qualitätskontrolle dieser Viren in ausreichender Menge unter strengen regulatorischen Voraussetzungen. Sie umfasst beheizbare Fermenter mit einer Kapazität von bis zu 200 Litern Nährmedium, eine Aufreinigungsanlage sowie Geräte zur Überprüfung der Virusqualität. Mit dieser Ausstattung können optimale Produktionsbedingungen für die industrielle Herstellung vorbereitet werden, was den Weg zur klinischen Anwendung beschleunigen soll. In den kommenden Jahren soll die Einheit auch anderen Forschungsgruppen der Medizinischen Fakultät für die Entwicklung neuer Gentherapien zur Verfügung stehen.

Die Forschung zur Gentherapie ist ein langjähriger Schwerpunkt der Abteilung für Kardiologie, Angiologie und Pneumologie sowie des Deutschen Zentrums für Herz- und Kreislaufforschung (DZHK). Ein jüngst in der Fachzeitschrift Circulation veröffentlichter Artikel des Teams um Most, Ritterhoff und Prof. Norbert Frey beschreibt einen neuartigen, herzspezifischen AAV, der gezielt Herzmuskelzellen ansteuert. Dieser Prototyp reduziert unerwünschte Wirkungen in anderen Organen und legt die Grundlage für eine neue Generation von Gentherapien. Die Förderung der Dietmar Hopp Stiftung stärkt die Position Heidelbergs in der Nationalen Initiative für Gen- und Zelltherapien und unterstützt den nahtlosen Übergang von der Grundlagenforschung zur klinischen Anwendung.

Original Paper:

Zeissler D, Busch M, Grieskamp S, et al. Novel Human Heart-Derived Natural Adeno-Associated Virus Capsid Combines Cardiospecificity With Cardiotropism In Vivo. Circulation. 2025;152(6):416-419. doi:10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070236

Redaktion: X-Press Journalistenbüro GbR

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